세계최초 월 1회 피하투여 용법

미국 이어 국내서도 IND 승인

한미약품 본사. 사진=한미약품 한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’ 임상 1·2상 시험계획서(IND)를 승인 받았다고 13일 밝혔다.

이 약물은 두 회사가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중이다. 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1·2상 진입을 위한 IND 승인을 받은 데 이어 이번 식약처 승인으로 다국가 임상 개발이 속도가 붙을 예정이다. 임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성,약동학,약력학 등을 평가한다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍될 때 발생한다.

체내에서 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 질환이다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료를 받고 있다. 이 같은 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 또 정맥 주입에 따른 치료 부담,진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 한계도 있다.

LA-GLA는 기존 치료제의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있다. 지난해 5월에는 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정되기도 했다.

한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 ‘WORLD Symposium 2025’에서 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이다.

한미약품 관계자는 “LA-GLA의 임상 1·2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정”이라며 “앞으로의 연구를 통해 기존 효소대체요법의 한계를 극복하고 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 혁신 치료제를 만들기를 기대한다”고 말했다.